IDH1抑制劑用于治療IDH1突變的腦膠質(zhì)瘤、膽管癌、急性髓系白血病（AML）和軟骨肉瘤等。
在全球范圍內(nèi)，由邁同團(tuán)隊(duì)率先發(fā)現(xiàn)IDH突變的致癌機(jī)制，其機(jī)制研究成果發(fā)表在SCIENCE(2009)和CELL(2011)等，確定了IDH突變作為腫瘤創(chuàng)新藥物新靶點(diǎn)的重要地位。具體為：（i）2009年4月10日發(fā)表在《Science》上的Glioma-Derived Mutations in IDH1 Dominantly inhibit IDH1 Catalytic Activity and Induce HIF-1α，引用數(shù)為1287；（ii）2011年發(fā)表在《Cancer Cell》上的Oncometabolite 2-Hydroxyglutarate is a Competitive Inhibitor of α-Ketoglutarate-Dependent Dioxygenases，引用數(shù)為2614；（iii）2012年10月15日發(fā)表在《Clin Cancer Res》上的《IDH1 and IDH2 Mutations in Tumorigenesis: Mechanistic Insights and Clinical Perspectives》，引用數(shù)為380。
MT-001已申請(qǐng)3項(xiàng)PCT專利，并已在多國(guó)授權(quán)，2023年9月28日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書，并于2023年10月開展臨床Ⅰ/Ⅱa研究。
自2007年，異檸檬酸脫氫酶(Isocitrate Dehydrogenase，IDH)家族的兩個(gè)成員IDH1和IDH2首次被發(fā)現(xiàn)在腫瘤中有相關(guān)突變。邁同創(chuàng)始人管坤良和熊躍率先揭示了IDH基因突變致癌的分子機(jī)理，開啟了對(duì)IDH突變相關(guān)的惡性腫瘤發(fā)病機(jī)理的全新認(rèn)知以及靶向治療的途徑。近年來(lái)，IDH突變體被視為非常有潛力的靶向抗腫瘤藥物靶點(diǎn)，是全球范圍內(nèi)藥物研發(fā)的熱點(diǎn)之一。
MT-001膠囊是首個(gè)由邁同生物自主研發(fā)的IDH1抑制劑并以化藥1類申報(bào)注冊(cè)，于2023年9月28日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書（2023LP01965和2023LP01966）。并在2023年10月底正式啟動(dòng)了包括中國(guó)人民解放軍第二軍醫(yī)大學(xué)第三附屬醫(yī)院(上海東方肝膽外科醫(yī)院)、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一附屬醫(yī)院、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院和復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院在內(nèi)的等多家醫(yī)院的Ⅰ期臨床試驗(yàn)。截止到目前數(shù)據(jù)表明，MT-001在臨床中表現(xiàn)出良好的安全性，并初現(xiàn)療效。
MT-001是一個(gè)完全意義上的源頭創(chuàng)新藥物，在開發(fā)過(guò)程中，因其化合物結(jié)構(gòu)全新，已獲PCT專利3項(xiàng)。2018年IDH突變抑制劑MT-001獲得科技部“十三五”重大專項(xiàng)支持，通過(guò)成藥性評(píng)價(jià)研究，確定臨床候選化合物，于2020年通過(guò)國(guó)家科技部考核順利驗(yàn)收。目前MT-001處于臨床Ⅱ期，預(yù)計(jì)可在2026年實(shí)現(xiàn)投產(chǎn)。