ME3抑制劑為全球新藥物靶點，靶點機制為新型合成致死機制，ME2基因的缺失導致腫瘤細胞對于ME3基因功能的依賴性，用于治療ME2基因缺失的胰腺管癌。
胰腺導管腺癌(PDAC，pancreatic ductal adenocarcinoma)預后非常差。盡管這種癌癥在全球是引發(fā)癌癥死亡的第四大原因。由于80%的患者被確診時已經處于疾病晚期戒斷，因此PDAC患者的5年生存率僅為個位數(shù)。PDAC的臨床治療仍然缺乏有效的靶向藥物。
SMAD4基因功能的失活被證明是55%PDAC患者發(fā)病的原因之一。在10-30%的PDAC患者中，SMAD4基因連同附近的ME2等基因共缺失。在各種正常組織細胞中，ME3由于遠遠低于ME1和ME2的表達水平而被認為不發(fā)揮功能、不為細胞生長所需要。最新的研究表明，在SMAD4-ME2缺失的PDAC細胞中，ME3被激活來補償ME2基因的缺失。此時ME3基因功能的完整發(fā)揮對于PDAC細胞的生長、生存尤為重要。因此，對ME3功能的特異性抑制，可以特異、有效地殺傷ME2缺失的PDAC細胞，而對機體的正常細胞無影響。故此，ME3有可能做為藥物靶點，針對SMAD4-ME2缺失的PDAC開發(fā)ME3抑制劑靶向治療藥物。
目前ME3抑制劑已經獲得先導化合物，處于先導化合物優(yōu)化階段。